AI制药迈入下半场：从分子设计到生命机制的深度跃迁
内容导读人工智能在制药领域的角色正经历重要跃迁——从辅助分子设计的工程工具，转向解析疾病本质的认知引擎。这一转变不仅关乎技术效率的提升，更预示着药物研发底层逻辑的重构：当算法开始试图读懂生命语言的语法，新药发现的边界或将由此重新被定义。
AI制药从分子工程迈向生命系统解码
随着人工智能技术在生命科学领域的渗透加深，AI制药产业正经历一场深刻的范式革命。长久以来，开发新药被视为一场高投入、长周期、低成功率的资本赌局，从靶点发现到临床验证的每一步都充满不确定性。
行业最初对AI的期待集中于工具性赋能，即利用算法提升分子设计与筛选的效率，这一路径被归纳为“化学模型”主导的上半场。然而，近年来产业界逐渐意识到，单纯优化分子结构并不能从根本上破解新药研发的成功率瓶颈，必须深入理解疾病发生的生物学本质。
在此背景下，摩根士丹利提出的“二分法”框架引发广泛关注：AI制药的价值正从“如何设计更好的药物”转向“疾病为什么发生”。这一转变意味着，行业的核心驱动力正从化学模型延伸至生物模型，真正决定长期想象空间的，是生命系统解码能力的突破。对于中国乃至全球的AI制药企业而言，这不仅是一次技术路线的升级，更是一场关于研发哲学与商业逻辑的重塑。
“二分法”下的双重演进逻辑
艾媒网（iiMedia.cn）获悉，摩根士丹利在近期研究中系统性地提出了观察AI制药的新范式，将行业发展划分为“化学模型”与“生物模型”两大方向。
化学模型聚焦于分子结构优化与药物设计效率提升，借助生成式人工智能、深度分子生成网络等技术，在虚拟空间中快速完成候选化合物的构建、筛选与优化，显著缩短了传统药物发现的早期周期。目前，这一路径在产业界应用相对成熟，多家头部企业通过AI平台将先导化合物发现周期压缩了数月甚至更长时间。
与之相对，生物模型则致力于回答更为本质的科学问题：疾病为何发生、如何发展。其目标是穿透复杂的信号通路、基因调控网络和细胞微环境，构建对疾病机制的系统性认知，从而发现具有突破性的干预靶点与创新治疗策略。
然而，生物模型的技术门槛远高于化学模型，其建设需要整合基因组学、蛋白质组学、单细胞测序、空间转录组乃至临床表型数据等多维生命信息，并建立可解释的生物学因果网络。行业观察人士指出，当前化学模型与生物模型并非相互替代，而是协同共进的关系：前者提供强大的工程化分子实现能力，后者赋予研发方向性的机制洞察，二者深度融合方能构成下一代AI制药的技术底座。
数据壁垒与全链条闭环能力成竞争焦点
从全球产业格局审视，AI制药的下一阶段竞争将不再局限于算法性能的比拼，而是围绕高质量生命数据获取与“数据获取—机制理解—实验验证”完整闭环能力的构建。
摩根士丹利的研究提示了三个关键演进方向：其一，化学模型与生物模型将协同推进，形成从靶点发现到分子优化的无缝衔接；其二，专有数据与干湿实验闭环将成为企业的核心护城河，拥有独特生物数据资产并能快速反馈验证的平台将占据优势；其三，中国AI制药的商业价值释放，亟待从当前以技术服务、CRO合作为主的模式，进一步向自主创新药资产转化。
当前，多数AI制药企业仍主要以算法外包或早期分子发现作为服务模式，尚未建立起能推进至临床后期阶段的自主管线，这在一定程度上限制了其估值逻辑的进一步拓展。相比之下，若能依托独特的细胞图像数据或人体多组学数据库构建竞争壁垒，例如Recursion、Insitro等企业所展示的路径，则往往能够获得资本市场更高的认可度。
业内人士强调，未来三至五年将是商业模式分化的窗口期，只有打通从生物机制发现到实验室验证，再到临床概念验证的全链条，中国AI制药企业才能真正摆脱“卖水人”角色，分享创新药产业的高附加值。
技术探索与产业验证的关键路口
尽管AI制药概念持续火热，但必须清醒认识到，整个行业仍处于从技术探索向产业验证过渡的关键阶段。当前，AI能否在大范围、长期系统性提升药物临床成功率，尚缺乏足够的数据支撑和实践证明，部分早期高调推进的AI设计管线已出现临床折戟的案例，行业正经历一轮理性的预期修正。
商业化层面的亮眼数据与持续增长的资本认可，为这一修正期提供了坚实的底层支撑。近年来，中国创新药出海迎来爆发式增长。2024年以来，中国创新药License-out（对外授权）交易频现天价，金额屡创新高。相较于传统研发，AI技术可将药物发现周期缩短近40%，研发成功率从12%提升至14%。iiMedia Research（艾媒咨询）发布的数据显示，2025年全球AI制药市场规模已经达到了24.05亿美元，预计2026年将达29.94亿美元。
市场规模的快速扩容与跨国药企的大额押注，并未削弱AI重塑药物研发的长期趋势。综合来看，未来的胜出者将是那些能够将化学模型的工程效率与生物模型的机制洞察深度融合、掌握不可复制的专有生命数据集、并建立高通量干湿实验高效闭环的机构。
对中国市场而言，这既意味着挑战——在原始数据积累和基础研究转化方面仍存在短板；也蕴含着机遇——庞大的患者队列、丰富的临床资源和加速审批的政策环境，为构建具有中国特色的AI制药体系提供了沃土。
可以预见，随着技术协同效应的显现和数据壁垒的建立，AI制药将逐步从效率工具进化为新药研发的基础设施，而真正跨越“从理解分子到理解生命”这道鸿沟的企业，才更有可能引领下一轮产业变革。
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