全球首款AI全流程设计药物启动III期临床，中国领跑新药研发范式变革
内容导读人工智能对制药工业的渗透正从辅助性探索迈向系统性重构。当算法介入靶点发现、分子设计与临床验证的全链条，新药研发的时空边界被重新定义，其效率跃升与成本压缩已不再是理论假设，而成为可观测的现实。
AI制药的历史性跨越
人工智能正以前所未有的速度重塑新药研发的底层逻辑。7月8日，总部位于上海浦东的英矽智能宣布，其自主研发的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验。该药物是全球首款由AI识别全新靶点、设计分子结构并一路推进至后期临床阶段的创新药，靶向特发性肺纤维化（IPF）这一存在巨大未满足需求的疾病。
英矽智能将项目从立项推进至PCC提名阶段平均仅需12至18个月，研发效率较传统模式提升数倍。此次里程碑不仅验证了AI制药平台从靶点发现到临床开发的闭环能力，更为整个行业注入一剂强心针——AI不再是辅助工具，而是驱动原始创新的引擎。
临床设计：顶级专家牵头，循证验证AI价值
艾媒网（iiMedia.cn）获悉，Rentosertib的III期试验为前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，计划在全国47家临床研究中心招募320名中重度IPF患者，每日口服给药，持续52周，主要终点为用力肺活量的年下降率。
牵头研究者为中国医学科学院北京协和医院徐作军教授，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。这一豪华专家阵容凸显了学界对AI原研药物的审慎重视。
英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士指出，Rentosertib的案例证明，AI能以更快的速度和更低的成本将全新靶点转化为候选药物，大幅压缩了传统需要耗时数年的流程，为攻克缺乏有效治疗手段的疾病赢得了时间。在此前完成的II期试验中，该药物已展现出良好的安全性和初步疗效信号，为III期设计提供了关键依据。
平台驱动：从18个月奇迹到商业化爆发
Rentosertib的快速推进离不开英矽智能自主搭建的Pharma.AI平台。该一体化生成式AI系统贯穿靶点发现、分子生成、临床预测全流程，其作用靶点TNIK正是由AI从海量组学数据中筛选而出。传统药物发现平均耗时2.5至4.5年，而Rentosertib完成相同流程仅用了18个月，且每个项目仅需合成并测试60至200个分子。
将目光从单一案例延伸至更广阔的产业格局，AI所带来的深度变革同样显而易见。近年来，中国创新药出海迎来爆发式增长。2024年以来，中国创新药License-out（对外授权）交易频现天价，金额屡创新高。诺诚健华与Zenas Bio Pharma的合作总金额超20亿美元，百利天恒BMS达成超80亿美元交易，彰显中国源头创新的全球价值。AI制药的崛起更成为产业“新质生产力”。相较于传统研发，AI技术可将药物发现周期缩短近40%，研发成功率从12%提升至14%，预计2026年全球AI制药市场规模将达29.94亿美元。这股全球范围内的变革浪潮，正是英矽智能能够快速获得国际药企深度认可的重要宏观背景。
自2021年以来，公司已提名31个临床前候选化合物，其中13个获得临床试验批件。平台能力也获得了全球药企的认可：仅2026年上半年，英矽智能先后与武田制药（6亿美元）、SK生物制药（超25亿美元）、礼来（27.5亿美元）等跨国药企达成重磅合作，并与康哲药业等国内药企二次联手，有望获得最高12亿元的里程碑付款。
这些交易不仅反映了市场对AI研发管线的价值重估，更催生了强劲的业绩增长——公司预计2026年上半年收入约1.025亿至1.065亿美元，同比增幅高达272.7%至287.3%，经调整净利润预计达4550万至5150万美元，正式迈入商业化兑现新阶段。
行业共振：从辅助工具到创新引擎，下半场竞逐开启
英矽智能的III期启动并非个案，而是整个AI制药赛道从“概念验证”全面迈向“临床价值兑现”的缩影。
在7月举行的ICML 2026大会上，基因泰克研发负责人Aviv Regev系统阐述了“实验闭环”理念，强调AI必须串联实验室、临床与物理世界，才能将混乱的生物学观测转化为精准研发决策，并透露其个性化癌症疫苗已进入“一人一药”探索。
在国内，先声药业与薛定谔达成计算药物发现合作，和铂医药与百图生科合资成立AI大分子研发公司，热景生物注册熵景智药聚焦AI驱动小核酸药物研发……上海作为中国AI制药的高地，已集聚超过4100家生物医药企业，从晶泰科技的全原子模型到分子之心的蛋白质设计，从华为云盘古药物分子大模型到美迪西的智能CRO，多元生态正在形成。
然而，业界也清醒地认识到，AI制药仍面临数据孤岛、生物复杂性、临床转化风险等挑战。未来两到三年，多个关键药物的III期数据读出将决定行业走向。若Rentosertib获得阳性结果，它不仅将成为全球首款获批的AI原研新药，更将开启以算法驱动、数据飞轮加速的制药工业新时代，为全球患者带来更快、更可及的创新疗法。
AI制药的真正转折点，在于能否持续交付经得起临床检验的安全有效药物。当前技术突破与资本涌入固然振奋人心，但唯有通过大样本、长周期的随机对照试验验证，才能将算力优势转化为临床获益。这条道路仍充满不确定性，却也为医药创新开辟了值得审慎探索的新维度。
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